Kanuma

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Kanuma是一种重组版本的人溶酶体酸性脂肪酶(rhLAL)的罕见病新药,这种药物分子就藏在一种经过基因编辑的鸡下的蛋里,这里提到的鸡蛋和鸡都不会供人食用。药物生产者只是会从这种特殊的鸡蛋中提取他们所需的分子而已。[1] 

目录

  1. 1 原理

Kanuma原理

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健康人自己就会在身体里产生这种酶,而遗传缺陷则会导致酶活性的缺乏,进而影响脂质代谢。溶酶体酸性脂肪酶缺乏症是一种罕见疾病,它会导致脂质在全身组织堆积,并引发肝病、心血管疾病以及更多并发症。在此之前,这种疾病还没有任何针对性的治疗方式,而这种新药将能够帮助患者补充缺乏的酶,使代谢恢复正常。它会通过静脉输液给药,每周或每两周使用一次。[1] 
生产药物所用的鸡被转入了表达溶酶体酸性脂肪酶的基因,它们可以稳定地在鸡蛋蛋白中表达这种酶。FDA评估认为,基因编辑操作不会对这些鸡的健康造成伤害。同时,这些鸡将被饲养于严格管理的专用室内设施中,以避免它们意外地进入环境或是混入食品供应链。[1] 
参考资料